Quand on évoque les thérapies géniques en France, on fait en général immédiatement le lien avec le téléthon, événement de philanthropie dédié aux maladies géniques... et c'est vrai. Le succès des recherches de Martine Barkats sur la vectorisation qui ont permis le développement d'une thérapie permettant aux nourrissons de guérir rapidement de l'amyostrophie spinale en est un des témoins direct. Mais c'est la partie émergée de l'iceberg.

D'après le dernier rapport de l'American Society for Gene and Cell Therapy plus de 2000 thérapies génique sont en cours d'études, dont la moitié en phase clinique. Les applications ne sont plus seulement les maladies génétiques mais les cancers, les maladies neurodégénératives, les maladies autoimmunes et les maladies cardio-vasculaires... rien que ça !

Nous sommes donc apparemment à l'aube d'un changement de paradigme pharmacologique : plutôt que réparer ou acquérir une fonction par une molécule chimique ou biochimique, l'idée est de transmettre dans les cellules des personnes malades le code génétique pour acquérir cette nouvelle fonction. Ce n'est pas anodin et cela pose de vraies questions :

- Si nous disposons désormais bientôt d'une telle technologie, doit on dépister systématiquement et obligatoirement les maladies génétiques ? Serait-ce ou pas un premier pas qui pourrait mener à une forme d'eugénisme ?

- Le traitement de l'amyostrophie spinale par le Zolgemsma (Novartis) coûte 1,9 million d'euros par patient. Étant la seule thérapie à une maladie infantile mortelle, elle est, en France, prise en charge par l'assurance maladie. Avec une cinquantaine de nouveaux cas par an, c'est supportable, mais si les patients deviennent des dizaines de milliers à pour profiter de ces technologies, comment pourrons nous maintenir notre système de sécurité sociale ? Et d'ailleurs, sachant le brevet initial est issu de notre recherche publique, pourquoi un tel prix ?

Des dérives de l'utilisation de ces technologies sont possibles et les principes de bioéthique aujourd’hui posés dans nos lois seront bientôt soumis à une nouvelle réalité thérapeutique. 

L'intervention de médiation "Soigner l'ADN : les thérapies géniques", labellisé PAI de CSTI par la Région Nouvelle-Aquitaine, a cet objectif :  donner aux jeunes, dès la 3ème, les informations de bases et de vivre leur premier débat de bioéthique pour devenir les citoyens de demain avec suffisamment d'esprit critique pour défendre leur opinion.

Après une mini-conférence expliquant brièvement le fonctionnement des thérapies géniques, les élèves deviennent les acteurs d'un débat mouvant en se positionnant et en argumentant leur choix face à des affirmations clivantes.

Déjà 150 élèves ont participé à ces débats et 500 autres y seront invités d'ici la fin de l'année.